به نقل از «ایسنا»

درمان ویرایش ژن برای اولین بار تایید شد

تاریخ انتشار: ۱۸ آذر ۱۴۰۲ | کد خبر: ۳۹۲۵۶۱۵۸

سازمان غذا و داروی ایالات متحده برای نخستین بار روش درمانی ویرایش ژن مبتنی بر فناوری کریسپر(CRISPR) را تایید کرد و به دو روش درمانی جدید که بیماری کم‌خونی داسی‌شکل را درمان می‌کنند، چراغ سبز نشان داد.

به گزارش ایسنا و به نقل از انگجت، سازمان غذا و داروی آمریکا(FDA) در یک تصمیم مهم، دو روش درمانی جدید را برای درمان بیماری کم‌خونی سلول‌های داسی‌شکل(sickle cell disease) در بیماران ۱۲ ساله و بالاتر تایید کرد که یکی از آنها یعنی درمان ابداعی Casgevy  از شرکت ورتکس(Vertex) اولین استفاده تایید شده از فناوری ویرایش ژنوم CRISPR در ایالات متحده و دیگری موسوم به Lyfgenia  از شرکت بلولرد(Bluebird) یک روش ژن‌درمانی مبتنی بر سلول است که از یک تکنیک تغییر ژن متفاوت برای تحویل سلول‌های بنیادی بهینه‌سازی شده به بیمار استفاده می‌کند.

بیشتر بخوانید: اخباری که در وبسایت منتشر نمی‌شوند!

هر دوی این تاییدیه‌ها مسیرهای جدیدی را برای درمان بیماری کم‌خونی داسی‌شکل ایجاد می‌کنند که یک اختلال خونی ارثی است که با گلبول‌های قرمز خون تعریف می‌شود که نمی‌توانند به درستی اکسیژن را حمل کنند و به بحران‌های انسداد عروق دردناک و آسیب به اندام منجر می‌شود.

کم‌خونی داسی‌شکل یک بیماری ژنتیکی و یک اختلال خونی است که با هموگلوبین معیوب شناخته می‌شود. هموگلوبین طبیعی، صاف و گرد است و به سلول اجازه عبور آسان از مویرگ‌های خونی را می‌دهد. سلول‌های هموگلوبین داسی‌شکل اما سفت و به شکل داس هستند. این سلول‌ها تمایل دارند به شکل خوشه‌ای و در کنار یکدیگر قرار گیرند، بنابراین به راحتی از مویرگ‌های خونی عبور نمی‌کنند. این خوشه‌ها به توقف جریان خون حمل‌کننده اکسیژن منجر می‌گردند. برخلاف سلول‌ها با هموگلوبین طبیعی که بیش از ۱۲۰ روز زنده هستند، سلول‌های داسی بعد از ۱۰ تا ۲۰ روز از بین می‌روند. این روند طی یک دوره مزمن به بروز کم‌خونی منجر می‌شود.

این بیماری به ویژه در میان آمریکایی‌های آفریقایی‌تبار و به میزان کمتری در میان آمریکایی‌های اسپانیایی‌تبار شایع است.

پیوند مغز استخوان در حال حاضر تنها درمان بیماری کم‌خونی داسی‌شکل است، اما نیاز به اهداکنندگان مناسب دارد و اغلب عوارضی را به همراه دارد.

در حالی که هر دو روش درمانی از تکنیک‌های ویرایش ژن استفاده می‌کنند، روش ویرایش ژنوم کریسپر کس۹ شرکت ورتکس با برش یا پیوند دی‌ان‌ای در مناطق انتخابی کار می‌کند. از بیماران ابتدا خون‌گیری می‌کنند تا سلول‌های بنیادی خودشان را جدا کنند و آنها را با فناوری کریسپر ویرایش کنند. سپس آنها تحت نوعی شیمی‌درمانی قرار می گیرند تا برخی از سلول‌های مغز استخوان را حذف کنند، بنابراین سلول‌های بنیادی ویرایش شده را می‌توان در یک تزریق دوباره به بدن معرفی کرد.

هر دو تاییدیه بر اساس مطالعاتی اعطا شده است که اثربخشی و ایمنی این درمان‌های جدید را در بیماران بالینی ارزیابی کرده است.

شرکت‌کنندگان در مطالعه درمان Casgevy گزارش دادند که در طول ۲۴ ماه پیگیری، حداقل ۱۲ ماه متوالی «انسداد عروق دردناک شدید» را تجربه نکردند. به طور مشابه، بیماران تحت درمان با روش Lyfgenia نیز به مدت ۶ تا ۱۸ ماه پس از درمان «بحران درد» را تجربه نکردند.

تصمیم سازمان غذا و داروی آمریکا اندکی پس از آن اتخاذ شده که تنظیم‌کنندگان مقررات در بریتانیا و همچنین سازمان تنظیم مقررات ملی سلامت در بحرین هر دو به روش ابداعی شرکت Vertex چراغ سبز نشان دادند.

تأیید یک درمان مبتنی بر فناوری کریسپر، فرصتی برای نوآوری بیشتر در فضای ویرایش ژن و درمان بیماری‌های مختلف از سرطان گرفته تا بیماری‌های قلبی و آلزایمر ایجاد می‌کند.

نیکول وردون، مدیر دفتر محصولات درمانی در مرکز ارزیابی و تحقیقات بیولوژیک FDA می‌گوید: ژن‌درمانی نوید ارائه درمان‌های هدفمندتر و مؤثرتر را می‌دهد، به ‌ویژه برای افراد مبتلا به بیماری‌های نادر که گزینه‌های درمانی فعلی برای آنها محدود است.

انتهای پیام

منبع: ایسنا

کلیدواژه: ویرایش ژن کریسپر کم خونی داسی شکل صندوق نوآوری و شکوفایی چین جذب سرمایه گذار داروی ضد سرطان کم خونی داسی شکل بیماری کم خونی درمان بیماری روش درمانی ویرایش ژن سلول ها

درخواست حذف خبر:

«خبربان» یک خبرخوان هوشمند و خودکار است و این خبر را به‌طور اتوماتیک از وبسایت www.isna.ir دریافت کرده‌است، لذا منبع این خبر، وبسایت «ایسنا» بوده و سایت «خبربان» مسئولیتی در قبال محتوای آن ندارد. چنانچه درخواست حذف این خبر را دارید، کد ۳۹۲۵۶۱۵۸ را به همراه موضوع به شماره ۱۰۰۰۱۵۷۰ پیامک فرمایید. لطفاً در صورتی‌که در مورد این خبر، نظر یا سئوالی دارید، با منبع خبر (اینجا) ارتباط برقرار نمایید.

با استناد به ماده ۷۴ قانون تجارت الکترونیک مصوب ۱۳۸۲/۱۰/۱۷ مجلس شورای اسلامی و با عنایت به اینکه سایت «خبربان» مصداق بستر مبادلات الکترونیکی متنی، صوتی و تصویر است، مسئولیت نقض حقوق تصریح شده مولفان در قانون فوق از قبیل تکثیر، اجرا و توزیع و یا هر گونه محتوی خلاف قوانین کشور ایران بر عهده منبع خبر و کاربران است.

خبر بعدی:

استطاعتِ ۱۵۰ متقاضی حج رد شد

علی مرعشی،درباره معاینات حجاج گفت: تقریباً معاینات تمام شده است و ما تقریبا بالغ بر ۸۴ هزار نفر از زائران را معاینه کرده‌ایم و تایید استطاعت جسمی و روانی‌شان انجام شده‌است. همانطور که می‌دانید تعدادی از متقاضیان حج به کمیسیون‌ها معرفی می‌شوند و در کمیسیون‌های تخصصی تایید یا رد می‌شوند و یا نیاز به بررسی بیشتر دارند. 

وی ادامه داد: در حال حاضر تعداد مختصری مراجعه به کمیسیون داشته‌ایم که برای تعیین تکلیف این افراد بررسی بیشتری از سوی پزشکان معاین درخواست شده است و این بررسی‌ها در حال انجام است. در مجموع از بیش از هزار و ۵۰۰ نفر که به کمیسیون معرفی شده‌اند، ۱۵۰ نفر استطاعت جسمی‌شان تایید نشده است و این متقاضیان نمی‌توانند به حج مشرف شوند. این افراد یا دارای بیماری اعصاب و روان هستند یا بیماری قلبی و ریوی این افراد به صورتی بوده است که نمی‌توانستند اعمال سنگین حج را انجام دهند. همچنین افرادی در بین این گروه بودند که سرطان پیشرفته داشتند و تحت درمان هستند. زنان باردار هم بین آنها بود یا افرادی که اعمال جراحی در سه ماه گذشته انجام داده‌اند که باعث منع سفر برای این افراد شده است. 

رئیس مرکز پزشکی حج و زیارت جمعیت هلال احمر تصریح کرد: افرادی که استطاعت جسمی آن‌ها تایید نشده است می‌توانند از اعضای درجه یک خانواده‌شان برای نائب معرفی کنند و حج این افراد را انجام دهند و در نتیجه هر کسی نتواند در این سفر حضور داشته باشد فرد جایگزین وی باید حتما معاینات پزشکی را انجام دهد و استطاعت جسمی و روانی فرد تایید شود. تعدادی از عوامل اجرایی هم هنوز معاینات‌شان تکمیل نشده است. در نتیجه از عموم زائران تقریبا تعداد زیادی تعیین تکلیف شده‌اند و معاینات آن‌ها تمام شده است. 

مرعشی درباره بیماری‌های شایع در حج و توصیه به زائران گفت: هر سال اینگونه است که در حج به دلیل اینکه جمعیت بسیار زیادی از کشورهای مختلف و با بیماری‌های عمومی مختلف حضور دارند، شیوع بیماری‌های تنفسی بسیار شایع است و قدرت سرایت زیادی دارند. هر سال بیشترین بیماری که زائران در حج با آن مواجه می‌شوند بیماری تنفسی و بعد از آن بیماری‌های عضلانی و بیماری‌های گوارشی است. چراکه رژیم غذایی افراد تغییر می‌کند. بنابراین سه گروه بیماری اصلی که هرساله در حج فارغ از بیماری‌های فصلی در بین تمام حجاج شایع می‌شود بیماری‌های تنفسی، عضلانی و گوارشی است. 

وی تصریح کرد: بنابراین پیشگیری از این بیماری‌ها به ویژه بیماری‌های تنفسی به زائران توصیه می‌شود و زائران باید در آنجا حتما از سجاده شخصی استفاده کنند، همچنین نزدیک بودن صفوف زائران کشورهای مختلف به یکدیگر می‌تواند ضریب ابتلا به بیماری‌های تنفسی را افزایش دهد. بنابراین لازم است زائران از ماسک در تجمعات استفاده کرده و حتما بهداشت فردی را رعایت کنند و مایعات زیاد مصرف کرده تا به سلامت به این سفر رفته و بازگردند. 

رییس مرکز پزشکی حج و زیارت جمعیت هلال احمر درباره اعزام پزشکان برای حج تمتع گفت: با اولین پروازی که عوامل اجرایی به حج مشرف می‌شوند پیش پروازهای ما نیز مشرف خواهند شد. البته یک گروه همراه با عمره گزاران برای راه اندازی درمانگاه هایمان اعزام خواهیم کرد تا مقدمات راه اندازی دستگاه‌ها را انجام دهند و دستگاه‌ها را آماده خدمات‌رسانی کنند. 

مرعشی در بخش دیگری از صحبت‌های خود درباره حضور تیم پزشکی در عمره مفرده گفت: ما دو گروه پزشکی در عمره مفرده داریم که ۱۶ ساعت در مدینه و ۱۶ ساعت در مکه در درمانگاه خدمات را به زائران در مدت زمان حضور در عمره ارائه می‌کنند. در صورتی که زائری نیاز به خدمات تخصصی و فوق تخصصی داشته باشد از خدمات سعودی برای او استفاده می‌شود. 

وی خاطرنشان کرد: در حال حاضر به همراه اولین گروه عمره کزار یک گروه ۶ نفره پزشکی اعزام شده است و همراه با گروه بعدی که احتمالا امروز یا فردا اعزام می‌شوند نیز یک گروه ۶ نفره پزشکی اعزام خواهند شد.

انتهای پیام/ منبع: خبرگزاری ایلنا